맞춤형 줄기세포로 파킨슨병 임상 "세계 최초 성공"
맞춤형 줄기세포로 파킨슨병 임상 "세계 최초 성공"
  • 함예솔
  • 승인 2020.06.05 17:25
  • 조회수 1355
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맞춤형 줄기세포로 파킨슨병 임상 치료를 세계 최초로 성공시켰습니다. KAIST 생명과학과 석·박사 졸업생이자 미국 하버드대학교 의대 맥린병원(McLean Hospital, Harvard Medical School) 분자신경생물학 실험실 소장 김광수 교수는 재미 한인 과학자로, 지난 5월, 세계 최초로 파킨슨병을 앓고 있는 환자 본인의 피부세포를 도파민 신경세포로 변형해 뇌에 이식하는 방법으로 환자 맞춤형 줄기세포 임상 치료에 성공했습니다.

의료진의 수술 모습. 출처: KAIST
의료진의 수술 모습. 출처: KAIST

<New England Journal of Medicine>에 게재된 연구에 따르면 환자의 피부세포를 변형해 신경전달물질 도파민을 생성케 한 후 이를 파킨슨병 환자의 뇌 깊숙이 주입 시킨 결과, 면역체계의 거부 반응 없이 구두끈을 다시 묶을 수 있을 뿐만 아니라 수영과 자전거를 탈 정도로 운동능력을 회복했다고 합니다. 이 파킨슨병 환자의 임상 치료 성공 소식은 뉴욕타임스, 로이터, 뉴스위크, 사이언스데일리, USNEWS 등 전 세계 유명 일간지를 통해 일제히 보도돼 큰 주목을 받았습니다.

 

 환자 피부세포로  만든 도파민 세포로 만든다

 

파킨슨병은 치매, 뇌졸중과 더불어 3대 만성 퇴행성 뇌 신경계 질환으로 꼽힙니다. 국내에만 11만 명에 달하는 환자가 있으며 그 수는 매년 꾸준히 증가하고 있습니다. 영화배우 마이클 제이 폭스, 前 세계 헤비급 챔피언 무하마드 알리와 264대 교황 요한 바오로 2세(재위 1978~2005년) 등 유명 인사들이 투병했으며 전 세계적으로 600만~1천만 명이 환자입니다.

도파민 신경세포 잠들면 파킨슨병 유발. 출처: AdobeStock
도파민 신경세포 사멸하면 파킨슨병 유발. 출처: AdobeStock

이 병의 발병 원인은 뇌에서 신경 전달 물질 도파민을 분비하는 신경세포가 사멸하기 때문입니다. 근육의 떨림, 느린 움직임, 신체의 경직, 보행 및 언어 장애 등의 증상을 가집니다. 김광수 교수 연구팀은 세계 최초로 환자의 피부세포를 도파민 신경세포로 만드는 '역분화 줄기세포' 기술로 파킨슨병 환자를 임상 치료하는 데 성공했습니다.

맞춤형 줄기세포를 이용한 파킨슨병 치료법 모식도. 출처: KAIST
맞춤형 줄기세포를 이용한 파킨슨병 치료법 모식도. 출처: KAIST

2012년 노벨 생리의학상 수상자인 일본의 신야 야마나카(Shinya Yamanaka) 교수가 '유도만능 줄기세포(induced pluripotent stem cells, 이하 iPS)' 제조 기술을 개발했지만 이 기술이 뇌 질환 환자치료에 적용돼 성공한 사례는 아직 없습니다. 전 세계적으로 단 한 명의 환자(황반변성증)가  자신의 iPS를 이용해 세포치료를 받은 적이 있긴 하지만(2017년 New England Journal of Medicine에 발표), 이 경우 병의 호전은 일어나지 않았습니다. 따라서 iPS를 사용해 피킨슨병 환자 맞춤형 치료를 시도한 것도, 성공한 사례도 김광수 교수 연구팀이 세계 최초입니다.

  • 유도만능줄기세포(iPS)? 

이미 분화된 세포의 '시간을 되감기' 하는 역분화 기술을 이용해 만든 줄기세포입니다. 피부세포나 간세포 등과 같이 특정 기능이 '프로그래밍' 되는 세포를 '리프로그래밍'해 배아줄기세포와 같은 상태로 만듭니다. 2012년 노벨 생리의학상의 주제였습니다. 

파킨슨병의 맞춤형 줄기세포 치료를 위해서는 환자의 체세포를 안정적으로 줄기세포로 전환한 뒤 이를 다시 도파민 세포로 분화시킨 후 뇌에 이식해야 합니다. 이 모든 과정은 고효율로 진행돼야 하며 유해성이나 부작용이 없어야만 가능합니다. 이런 난관을 극복하기 위해 김광수 교수는 맞춤형 줄기세포 치료를 위한 연구에 오랫동안 집중해 왔습니다. 

 

20여년 간 연구해온 기술 활용했다

 

김광수 교수 연구팀은 지난 2009년과 2011년에 각각 바이러스를 사용하지 않고 환자의 세포로부터 유도만능 줄기세포를 제작하는 기술을 최초로 개발해 파킨슨병 동물 모델에 적용할 수 있음을 보고한 바 있습니다(Cell Stem Cell 2009a; Journal of Clinical Investigation, 2011).

피부세포, 유도만능 줄기세포, 도파민 뉴런의 사진. 출처: KAIST
피부세포, 유도만능 줄기세포, 도파민 뉴런의 사진. 출처: KAIST

김광수 교수는 20여 년간 연구해온 기술을 활용해 까다롭기로 유명한 미국 식품의약국(FDA)의 최종 승인을 받고 FDA 요청에 의해 지난 2017년과 2018년 2차례에 걸쳐 69세 파킨슨병 환자에게 도파민 신경세포를 면역체계의 거부반응 없이 작용토록 세계 최초로 이식 수술을 진행했습니다. 이후 2년 동안 PET, MRI 영상 등 후속 테스트를 마친 후, 올 5월 임상 치료에 성공했음을 발표했습니다. 이식 수술을 받은 환자는 조지 로페즈(George Lopez) 로 의사이자 사업가이며 발명가입니다. 그는 맞춤형 줄기세포의 신속한 연구와 파킨슨병 정복을 위해 애써 달라며 김광수 교수 연구팀을 꾸준히 지원해 오고 있는 것으로 알려졌습니다.

피부세포, 유도만능 줄기세포, 도파민 뉴런의 사진. 출처: KAIST
피부세포, 유도만능 줄기세포, 도파민 뉴런의 사진. 출처: KAIST

로페즈의 뇌 이식 수술을 직접 집도한 의사인 매사추세츠 제너럴 병원(Massachusetts General Hospital) 제프리 슈바이처 박사는 "매우 고무적인 임상 치료 결과"라고 말했습니다. 

김광수 교수. 출처: KAIST
김광수 교수. 출처: KAIST

김광수 교수는 "향후 안정성과 효능성 입증을 위해 더 많은 환자를 대상으로 임상실험이 필요하며 FDA의 승인을 위해 필요한 절차를 밟고 있다"고 말했습니다. 김 교수는 이어 "10여 년 정도 후속 연구를 계속 성공적으로 수행하면 맞춤형 세포치료가 파킨슨병 치료를 위한 또 하나의 보편적인 치료 방법으로 자리 잡게 될 것"이라고 기대했습니다.


##참고자료##

 


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